福音！干细胞治疗领域涉及最广的八大疾病领域

根据国家药品监督管理局药品审评中心的信息显示，国内相继有12款干细胞新药的临床试验申请获受理，涉及疾病包括类风湿关节炎、抗宿主病、膝骨关节炎和糖尿病足溃疡等。

目前我国有70余个干细胞临床研究项目完成备案，涉及的疾病包括：急性心梗、膝骨关节炎、帕金森病、卵巢早衰、银屑病、视网膜色素变性、年龄相关性黄斑变性、骨修复、不孕症、失代偿性乙型肝炎肝硬化等。

2019年9月24日，科技部发布了《关于对国家重点研发计划“干细胞及转化研究”等7个重点专项2020年度申报指南 征求意见的通知》。

通知表示，2020年，国家拨总经费2.3亿元支持干细胞及转化研究重点专项。至今，中央财政连续4年拨款总计超过22亿元支持“干细胞及转化研究”重点专项。

干细胞科技早已经被列为我国战略性、前瞻性的重大科学问题。干细胞的研究和发展对健康和生命将会是一个革命性的变革，以下是目前干细胞治疗领域最流行的8种适应症。

1

 骨关节炎

骨关节炎是一种影响关节的退行性疾病。随着时间的推移，保护关节、防止骨头相互摩擦的软骨会断裂。这也会导致骨骼的退化，引起疼痛、僵硬和最终的不能动弹。这种情况通常会影响臀部、膝盖和拇指，有些案例也会影响肘部、手腕、脚踝和手指。

软骨无法进行自我更新，人出生时体内只有这么多细胞，这意味着当这些细胞死亡之后，没有新的细胞取代它们。因此，关节和骨骼会退化。这就是干细胞介入的地方，它可以转化成许多不同类型的特殊细胞，所以有能力变成软骨细胞，更新曾经不可更新的软骨。

干细胞治疗骨关节炎通常使用脂肪细胞作为来源。2019年1月，CBM-ALAM.1异体人源脂肪间充质祖细胞注射液获得国家药监局临床试验默示许可(批件号 CXSL1800109)，用于治疗膝骨关节炎(Knee Osteoarthritis，KOA)。

据悉，在既往临床试验中，已证实自体脂肪间充质祖细胞和异体脂肪间充质祖细胞治疗膝骨关节炎的安全性和有效性。在此次IND获批之后，将直接从II期临床试验开始。

2019年5月，人脐带间充质干细胞注射液获得国家药监局临床试验默示许可(批件号 CXSL1900016)，用于治疗KOA。

国外已上市细胞产品：

• 比利时TiGenix公司开发的产品ChondroCelect(自体软骨细胞)，用于膝盖软骨修复。

• 韩国Medipost公司的可特立(Cartistem，含有脐带血间充质干细胞和透明质酸钠)是首个采用异基因干细胞修复关节软骨的细胞治疗产品。

2

 脑卒中

最近的研究表明，干细胞治疗脑卒中(中风)患者也很有希望。

斯坦福大学的一项令人震惊的研究几乎完全逆转了中风对Sonia Coontz的毁灭性影响，Sonia Coontz在31岁时就遭受了脑部损伤。在经历坐轮椅和语言障碍的两年后，她决定参加一项临床试验，该试验利用来自供体的成体干细胞直接注射到中风部位附近的大脑区域。

干细胞治疗后的几个小时内，她能够移动手臂和腿——而在此之前，她几乎完全无法动弹。她和她的医生也注意到她的语言表达有了快速的改善——同样，仅仅几个小时。该项研究的其他患者也发生了惊人的改善，唯一的副作用是“短暂头痛”。研究人员表示，这只是一次试验，只是一个很小的试验，但他们感到震惊。

2017年，异体骨髓来源的间充质干细胞产品MultiStem治疗中重度缺血性脑卒中的II期临床取得积极成果，证明了可行性和安全性 ，相关成果发表在顶级期刊The Lancet Neurology上。

▲ 该疗法的原理是，从患者自身的骨骼中提取骨髓细胞，然后注入他们的血液，当这些细胞能够进入大脑时，有望帮助大脑愈合。

试验结果表明，脑卒中患者对MultiStem的耐受性良好，无严重副作用事件。患者接受治疗后炎症细胞因子显著减少，加速免疫系统恢复。目前该疗法已经获得了美国FDA批准进入III期临床试验，预计将在美国及欧洲的50多家顶级脑卒中中心招募约300名患者。

2019年9月17日，发表在STEM CELLS上的一项I期扩展试验结果首次证明了早期使用自体骨髓单个核细胞(MNCs)治疗急性缺血性脑卒中患者的安全性和可行性。

3

 心脏病

心脏病仍然是全球的头号杀手，根据最新发表的《中国心血管病报告2018》报告，我国冠心病患者有1100万，肺原性心脏病患者500万，心力衰竭患者450万，风湿性心脏病患者250万，先天性心脏病患者200万，且发病人数和死亡人数逐年上升。

干细胞治疗心脏病的最大好处是它能够取代受损或死亡的细胞，而不需要侵入性手术或移植。注射干细胞可以给身体提供原位生长特殊细胞所需的成分。

2018年5月16日，Nature News报道称，日本卫生部允许大阪大学的医生提取干细胞衍生的组织薄片，并将其用于治疗心脏病患者。在临床前研究中，研究小组确定由iPS细胞生成的细胞移植薄片可以改善心脏功能。虽然日本卫生部批准的治疗将只对3名患者进行测试，但后续试验可能会招募10名或更多患者。

澳大利亚Mesoblast公司的Revascor由1.5亿个间充质前体细胞(MPCs)组成，通过直接注射到患者的心肌中治疗疾病。一项III期试验(NCT02032004)正在评估Revascor用于治疗晚期心力衰竭患者。该试验已经完成了北美55个中心的患者登记，其中566名患者随机接受Revascor或安慰剂治疗。

4

 糖尿病

许多人对干细胞治疗糖尿病的可能性非常感兴趣。I型和II型糖尿病影响着数百万名患者，干细胞可能有助于改善这些状况。

I型和II型糖尿病具有不同的发病机制。I型糖尿病是遗传性的，是由于胰腺不能产生胰岛素，或者产生的胰岛素太少。这很可能是由于免疫系统紊乱，身体攻击自己的胰岛 - 即负责制造胰岛素的胰腺细胞。在这种情况下，干细胞可以提供与其他自身免疫疾病相同的免疫系统调节作用。

II型糖尿病是指身体对胰岛素产生抵抗力。胰腺可能仍然正常运作，但是患者的身体感觉不到，这意味着血液中胰岛素的释放仍然不会促使细胞吸收葡萄糖。它仍然留在血液中，引起危险的高血糖症，就像它在I型糖尿病中一样。

第二种情况也可能对干细胞治疗有反应，干细胞治疗可以帮助胰腺适度分泌胰岛素，并帮助身体更有效地对胰岛素做出反应。

目前，评估干细胞对这两种疾病有效性的多项临床试验正在进行中，许多人急切地等待着结果。

2017年发表在Science Translational Medicine的一项研究中，波士顿儿童医院的研究人员通过注入预先处理过的能够产生更多PD-L1的造血干细胞，成功地逆转了小鼠模型的I型糖尿病。

Science同日发布两则重磅新闻

5

 脱发

秃顶远非生死攸关，但许多人非常关心自己的头发。幸运的是，干细胞为全天然的头发再生铺平了道路——通过从头皮上移除毛囊，分离出干细胞，并将这些毛囊连同干细胞一起注入头皮。

这种疗法的精髓在于，通过提供头发再生所需的营养物质和最初产生头发所需的毛囊，促使原先没有头发或秃顶的头皮部分生长。

温哥华一家致力于治疗脱发的公司正在开发利用真皮鞘杯(DSC)细胞治疗雄激素性脱发(男性型脱发)的自体细胞疗法。该公司正在开发的候选产品叫做RCH-01。

它准备开始II期试验，将招募160名男性受试者。在试验中，真皮鞘杯细胞将从取自患者头部后部的活检组织中分离出来。之后，细胞将在实验室中扩增，并注射到患者头皮的秃顶区域。

6

 白血病

白血病是影响淋巴系统和骨髓的另一种癌症。白血病细胞癌变，影响免疫系统，引起一系列的症状，最终导致未经治疗的死亡。这是最常见的儿童癌症，但也影响不同年龄的成年人。

然而，干细胞疗法带来了巨大的希望。治疗方法包括首先用高剂量化疗杀死白血病细胞，有时还需要放疗。在大部分癌细胞被击败后，患者接受干细胞输注来帮助身体重新恢复，这样就可以再次制造正常的血细胞。

这种治疗，通常只适用于复发的患者，即他们的癌症从标准治疗中得到缓解，几个月或几年后又复发了。然而，好消息是：在第一次缓解期进行干细胞治疗，5年存活率为30-50%。如果患者在干细胞移植后2年内没有复发，他们很有可能存活多年。

7

 脊椎损伤

脊髓损伤或切断是人体最严重的创伤之一。取决于受伤发生的部位，患者可能再也不能走路，甚至不能移动手臂。长期以来，这种创伤是完全无法弥补的。虽然近年来的一些神经外科手术让患者恢复了部分功能，但结果仍然常常令人失望。

干细胞为这部分患者的未来带来了巨大的希望。在这其中，干细胞提供了替代受损神经的能力，而不是试图修复受损神经。通过将干细胞注射到损伤部位，脊柱可以自我修复，获取正常运作所需的所有成分。

结合生长因子和激素，干细胞能够前往受伤部位“重建”功能，然后干细胞分化为特定的细胞，与受损组织整合并修复。

8

 自身免疫疾病

当然，类风湿性关节炎不是唯一的自身免疫疾病。存在大量自身免疫疾病，如糖尿病、多发性硬化、狼疮、爱迪生氏病、格雷夫斯病等。

这些情况都具有人体免疫系统对体内正常物质做出反应的特征，这意味着免疫系统不会让身体正常运转，而是会攻击组织，造成持续的疾病，在许多情况下，最终导致死亡。

干细胞疗法在自身免疫疾病中有两个潜在的益处。首先，它可以帮助修复和再生在自身免疫攻击中受损的组织。干细胞可以帮助他们修复神经、皮肤、血液、器官等。这有助于患者恢复健康，对抗这类疾病的退化。

其次，干细胞实际上可以调节免疫系统，使其不再凶猛地攻击、或者根本不攻击身体。研究表明，干细胞可以最大限度地减少免疫系统的病理影响，从而避免自身免疫，同时保持机体攻击外来物质和真正病原体的能力。

展望

根据国家药品监督管理局药品审评中心的信息显示，国内相继有12款干细胞新药的临床试验申请获受理，涉及疾病包括类风湿关节炎、抗宿主病、膝骨关节炎和糖尿病足溃疡等。

此外，目前我国有70余个干细胞临床研究项目完成备案，涉及的疾病包括：急性心梗、膝骨关节炎、帕金森病、卵巢早衰、银屑病、视网膜色素变性、年龄相关性黄斑变性、骨修复、不孕症、失代偿性乙型肝炎肝硬化等。

随着临床研究的进一步开展，干细胞疗法会让更多的病人真正受益。

你可能还想看
干细胞治疗肝病具有最佳疗效（多案例分享）

点“在看”，让好友知道你的关注